Wszystko o fundacji parent project muscular dystrophy

Profil i Dane Rejestrowe Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy

Szczegółowy przegląd formalnych, prawnych i kontaktowych informacji dotyczących Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy jest niezwykle istotny. Ta sekcja stanowi autorytatywne źródło. Umożliwia weryfikację tożsamości organizacji. Sprawdzisz status prawny Fundacji. Poznasz jej dane rejestrowe. Dowiesz się o sposobie reprezentacji. Zapewnia to pełną przejrzystość działania. Ułatwia użytkownikom nawigację po kluczowych informacjach administracyjnych. Poznaj fundamenty organizacji. Ona od lat wspiera pacjentów z DMD. Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy jest aktywną organizacją. Działa w formie prawnej fundacji. Jej głównym celem jest wspieranie pacjentów z chorobami rzadkimi. Skupia się na dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy jest kluczowym podmiotem w tym obszarze. Dlatego jej działalność ma ogromne znaczenie. Pomaga wielu rodzinom w całej Polsce. Na przykład, organizuje sympozja edukacyjne. Świadczy pomoc prawną i psychologiczną. Fundacja działa na rzecz poprawy jakości życia chorych. Jest to podmiot o ugruntowanej pozycji. Jej misja jest jasna. Kluczowe dane rejestrowe Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy są publicznie dostępne. Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy ma NIP 9571015695. Jej numer KRS to 0000325747. Posiada również REGON 220756680. Adres siedziby Fundacji to ul. Leśna 17, 83-331 Przyjaźń. Znajduje się ona w województwie Pomorskim. Fundacja rozpoczęła działalność 18 marca 2009 roku. Data rejestracji w KRS to również 18 marca 2009 roku. Ostatnia zmiana w KRS Fundacji odnotowana została 15 kwietnia 2025 roku. Jest to ważne dla aktualności danych. Każda zainteresowana osoba musi zweryfikować te informacje. Sposób reprezentacji Fundacji jest jasno określony. Oświadczenia woli w sprawach niemajątkowych może składać każdy członek zarządu samodzielnie. W sprawach majątkowych wymagany jest podpis prezesa. Alternatywnie, dwóch członków zarządu musi działać łącznie. Fundacja posiada KRS, co potwierdza jej status prawny. Zarząd reprezentuje Fundację zgodnie ze statutem. Podstawowy przedmiot działalności to 9499Z. Oznacza to działalność pozostałych organizacji członkowskich. Jest to działalność, gdzie indziej niesklasyfikowana. Sposób reprezentacji określa zasady działania. Lista kluczowych danych formalnych Fundacji:

• Adres siedziby: ul. Leśna 17, 83-331 Przyjaźń.
• Numer NIP: 9571015695.
• Numer KRS: 0000325747.
• Numer REGON: 220756680.
• Główny kontakt parent project muscular dystrophy: fundacja@parentproject.org.pl. Fundacja udostępnia email dla szybkiego kontaktu.

Historia zmian w KRS Fundacji:

Data Zmiany	Opis Zmiany	Sygnatura Sądowa
18.03.2009	Rejestracja Fundacji	-
2025-04-15	Ostatnia zmiana w KRS	GD.VIII NS-REJ.KRS/4423/21/538/ADE

Regularne wpisy do Krajowego Rejestru Sądowego są kluczowe. Zapewniają transparentność działania organizacji. Potwierdzają jej legalność. Umożliwiają weryfikację aktualnego statusu prawnego. Chronią interesy darczyńców i beneficjentów. Dzięki nim łatwo sprawdzić, czy Fundacja działa zgodnie z przepisami.

Transparentność w działaniu fundacji jest fundamentem zaufania społecznego. – Ekspert Prawa Fundacyjnego

Działalność i Rola Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy we Wspieraniu Pacjentów z DMD

Organizacja Sympozjów i Wydarzeń Edukacyjnych

Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy aktywnie inicjuje i współorganizuje kluczowe wydarzenia. Są to spotkania edukacyjne i integracyjne. Przykładem są Międzynarodowe Sympozja. Mają one na celu wspieranie pacjentów z DMD i ich rodzin. Sekcja koncentruje się na celach, przebiegu i znaczeniu tych spotkań. Są one ważne dla społeczności chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a. Organizacja sympozjów przez Fundację Parent Project Muscular Dystrophy jest niezwykle ważna. Stanowi platformę wymiany wiedzy i doświadczeń. Umożliwia spotkania specjalistów z rodzinami. Na przykład, VIII Międzynarodowe Sympozjum odbyło się w Gdańsku. Miało miejsce w dniach 16-18 maja 2025 roku. Wzięło w nim udział pięćdziesiąt rodzin pacjentów. Dlatego takie wydarzenia są kluczowe dla społeczności. Fundacja jest aktywna w edukacji. Jest to również miejsce budowania wspólnoty. Sympozja dostarczają najnowszych informacji. Zakres tematyczny sympozjów jest bardzo szeroki. Obejmuje standardy opieki nad pacjentem pediatrycznym. Porusza również nowe metody leczenia. Ważnym elementem są warsztaty z fizjoterapii. Drugi dzień sympozjum poświęcono problemom klinicznym. Współpraca Fundacji z partnerami jest kluczowa. Są to Centrum Chorób Rzadkich UCK oraz Klinika Neurologii Rozwojowej UCK. Ta synergia zapewnia wysoką jakość spotkań. Wspiera efektywną edukację pacjentów dmd. To buduje solidne podstawy wiedzy. Rola rodziców i opiekunów w sympozjach stale rośnie. Fundacja promuje ich czynny udział. Podkreśla znaczenie ich doświadczenia. Rodzice uczestniczą w warsztatach. Mogą również zadawać pytania specjalistom. Fundacja promuje udział rodziców. To sprzyja integracji środowiska. Wzmacnia poczucie wspólnoty wśród rodzin. Rodzice często dzielą się swoimi spostrzeżeniami. Ich perspektywa jest bezcenna. Taka integracja jest kluczowa dla wsparcia. Korzyści z uczestnictwa w sympozjach są liczne:

• Uzyskasz dostęp do najnowszej wiedzy medycznej.
• Wymienisz doświadczenia z innymi rodzinami.
• Otrzymasz wsparcie psychologiczne.
• Nauczysz się nowych technik fizjoterapii.
• Nawiążesz wsparcie rodzin dmd. Sympozjum dostarcza wsparcia.
• Skontaktujesz się bezpośrednio ze specjalistami.
• Poczujesz wspólnotę z innymi osobami.

Wykres przedstawia szacunkowy wzrost zaangażowania rodzin w Sympozja PPMD w latach 2022-2025, ilustrując rosnący trend uczestnictwa.

Tylko wspólnymi siłami, łącząc wiedzę medyczną z doświadczeniem rodziców, możemy skutecznie walczyć z dystrofią mięśniową. – Dr Karolina Śledzińska

Rzecznictwo i Działania na rzecz Refundacji Leków

Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy odgrywa kluczową rolę w rzecznictwie. Działa na rzecz pacjentów z DMD. Ze szczególnym uwzględnieniem walki o refundację innowacyjnych terapii. Przykładem jest lek ataluren. Sekcja przedstawia historię apeli. Opisuje zaangażowanie Fundacji w procesy decyzyjne. Ukazuje społeczne skutki braku dostępu do leczenia. Problem braku refundacji leku ataluren w Polsce jest poważny. Ma ogromne znaczenie dla pacjentów z DMD. Lek działa na przyczynę choroby. Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy jest głównym rzecznikiem w tej sprawie. Pomimo pozytywnych wyników badań, ataluren nie jest dostępny. Dlatego Fundacja nieustannie apeluje o jego włączenie do listy refundacyjnej. Lek daje szansę na przedłużenie samodzielności. Zapewnia lepszy stan funkcjonowania chorych. Fundacja informuje o sytuacji pacjentów. Jest to niezwykle ważne dla świadomości społecznej. Historia apeli o ataluren refundacja jest długa. Pierwszy wniosek o refundację atalurenu wpłynął w 2016 roku. Kolejny złożono 23 lutego 2019 roku. Oba wnioski przeszły ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Niestety, Prezes AOTMiT nie zarekomendował objęcia refundacją. Komisja Ekonomiczna jednogłośnie wydała uchwałę negatywną. Te decyzje są krzywdzące dla pacjentów. Chorzy na DMD nie mają już więcej czasu. Każdy dzień oczekiwania to nieodwracalna strata. Brak refundacji atalurenu ma tragiczne skutki. Pacjenci zmagają się z nieodwracalną utratą funkcji ruchowych. Ich stan zdrowia pogarsza się. Fundacja nagłaśnia ten problem. Pacjenci i ich bliscy zwrócili się z symbolicznym apelem. Skierowali go do papieża Franciszka. Był to wyraz rozpaczy i niezrozumienia. Fundacja apeluje do Ministerstwa Zdrowia. Chce zmienić decyzję. Ataluren przedłuża zdolność chodzenia. To daje nadzieję na lepsze życie. Fundacja działa na rzecz prawo do leczenia dmd. Kluczowe argumenty za refundacją atalurenu:

• Przedłużenie samodzielności pacjentów.
• Poprawa jakości życia chorych.
• Działanie na przyczynę choroby. Ataluren poprawia jakość życia.
• Pozytywne wyniki badań, np. STRIDE.
• Konstytucyjne prawo do leczenia.

Status atalurenu w Polsce i innych krajach:

Kraj	Status Refundacji	Uwagi
Polska	Brak refundacji	Negatywna uchwała Komisji Ekonomicznej
13 krajów Europy	Dostępny/Refundowany	Badanie STRIDE potwierdza skuteczność

Dysproporcje w dostępie do leczenia w Europie są znaczące. Pacjenci w Polsce nie mają dostępu do leku, który jest refundowany w wielu innych krajach. To stawia ich w gorszej sytuacji. Podkreśla potrzebę pilnych zmian w polityce zdrowotnej. Brak refundacji atalurenu w Polsce skutkuje nieodwracalną utratą funkcji ruchowych u pacjentów z DMD.

Chorzy na DMD nie mają już więcej czasu, dla nich każdy dodatkowy dzień oczekiwania na leczenie to nieodwracalna strata nie do powetowania. – Agnieszka Volkov (Fundacja PPMD)

Jeżeli nauka i nowoczesna medycja daje możliwość leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a to dlaczego takiej możliwości nie daje polskie państwo? – Apel pacjentów do Papieża Franciszka

Dystrofia Mięśniowa Duchenne’a: Kontekst Medyczny i Rola Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy w Działaniach na rzecz Leczenia

Charakterystyka i Przebieg Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a

Kompleksowe przedstawienie dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) jest kluczowe. Obejmuje jej etiologię, objawy i przebieg. Ważne są również wyzwania diagnostyczne. Sekcja dostarcza fundamentalnej wiedzy medycznej. Jest ona niezbędna do zrozumienia działań Fundacji. Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy skupia się na wsparciu pacjentów. Choroba ta jest rzadka i postępująca. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) jest ciężką chorobą. To postępująca choroba genetyczna mięśni. Dotyczy prawie wyłącznie chłopców. Powstaje w wyniku mutacji w genie. Gen ten odpowiada za produkcję dystrofiny. Dystrofina jest białkiem niezbędnym dla prawidłowego funkcjonowania mięśni. Jej brak lub niedobór prowadzi do ciągłego uszkadzania. Skutkuje zanikiem mięśni. DMD jest jedną z najczęstszych chorób nerwowo-mięśniowych. Ma początek w dzieciństwie. Występuje u około 1 na 3500-6000 żywo urodzonych chłopców. Pierwsze symptomy pojawiają się zazwyczaj między 3. a 6. rokiem życia. Dzieci doświadczają opóźnień ruchowych. Częste są również upadki. Charakterystyczny jest chód kołyszący. Osłabienie mięśni postępuje z czasem. Prowadzi do utraty zdolności chodzenia. Zwykle dzieje się to między 6. a 13. rokiem życia. Osłabienie obejmuje ramiona i barki. Dotyka również mięśni oddechowych. To jest ważne dla rozpoznania objawy dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Powikłania DMD są liczne i poważne. Mogą wystąpić skolioza i niewydolność oddechowa. Często rozwija się kardiomiopatia. Obserwuje się również zaburzenia poznawcze. Wczesna diagnoza jest kluczowa. Wspiera ją Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy. Umożliwia wdrożenie terapii spowalniających rozwój choroby. DMD powoduje zanik mięśni. Diagnoza wymaga badań genetycznych. Wczesne rozpoznanie może być szansą. Kluczowe objawy DMD:

• Opóźniony rozwój ruchowy. Dziecko doświadcza opóźnień ruchowych.
• Chód kołyszący.
• Hipertrofia mięśnia łydki.
• Częste upadki.
• Trudności we wstawaniu.
• Osłabienie mięśni proksymalnych.
• Problemy z mową. Są to wczesne objawy dmd.

Etapy przebiegu DMD i średni wiek ich wystąpienia:

Etap Choroby	Średni Wiek	Charakterystyczne Objawy
Początek	3-6 lat	Opóźnienia ruchowe, chód kołyszący
Utrata chodzenia	6-13 lat	Niewydolność ruchowa, częste upadki
Zaawansowany	Późne 20.	Niewydolność oddechowa/kardiomiopatia

Przebieg dystrofii mięśniowej Duchenne’a wykazuje indywidualną zmienność. Nie każde dziecko przechodzi przez te etapy w identycznym tempie. Wpływ opieki medycznej, fizjoterapii i wsparcia terapeutycznego jest znaczący. Może on spowalniać postęp choroby. Dzieci z DMD zazwyczaj tracą zdolność chodzenia między 6. a 13. rokiem życia.